11. ASO: with RNase H
DNA로 구성된 올리고뉴클레오타이드가 상보적인 RNA에 결합하여 형성한 RNA-DNA 이질듀플렉스(heteroduplex)를 생체 내의 Rnase H 효소인 RNASEH1가 인식하여 RNA를 분해함
12. ASO: modulate splicing
pre-mRNA의 스플라이싱 신호를 조절하여 선택적 스플라이싱(alternative splicing)을 일으켜 엑손 건너뛰기(exon skipping) 혹은 엑손 포함(exon inclusion)이 되도록 하여 다른 형태의 단백질을 헝성하게 함.
13. ASO: block polyadenylation
ASO가 폴리아데닐화 신호에 작용하여 불안정화 모티프가 제거된 짧은 전사체가 생성되어 안정성이 높은 전사체를 형성함.
14. ASO: inhibit translation on ORF
정상적으로는 upstream open reading frame(uORF)에 의해 primary open reading frame(pORF)의 번역이 저해되고 있음. ASO가 uORF에 결합하여 uORF 기능을 저해함으로써 결과적으로 pORF의 번역을 활성화
15. ASO: destruct micro RNA
ASO가 생체 내의 micro RNA(miRNA)와 직접 결합하여 저해하거나 miRNA의 결합부위에 경쟁적으로 결합하여 miRNA의 기능을 저해함
16. ASO: create Premature Termination Codon(Nonsense Mediated mRNA Decay) 1
ASO가 pre-mRNA에 작용하여 미성숙 종결 코돈(PTCs)를 형성하게 함. 이를 제거하는 nonsense mediated mRNA decay(NMD) 기전에 의해 미성숙 종결코돈을 가진 mRNA는 분해됨
20. siRNA
이중나선 구조 형태의 RNA로 Argonaute 2 protein(AGO2), DICER1, TRBP2와 RNA-induced silencing complex(RISC)를 형성함. RISC에서 단일 나선 구조로 바뀌어 통과 가닥(passenger strand)는 버려지고 가이드 가닥(guide strand)가 mRNA와 염기쌍을 만들어 Ago에 의한 분해를 유도함
31. microRNA
이중 가닥의 RNA로 생체 내의 miRNA의 염기서열과 일치하여 그 기능을 대체하는 역할을 함
40. ribozyme
리보자임은 효소 기능을 가진 RNA 이다. 헤어핀 구조 등 독특한 이차구조를 가지고 있으며, 단백질 처럼 효소기능을 수행한다. 다른 단백질과의 상호작용은 없으며, 대상 RNA를 인지하는 영역과 촉매 작용 영역이 있음.
51. mRNA: protein replacement of gene mutation disease
특정 유전자의 돌연변이로 인해 기능성 단백질을 형성하지 못하는 질환에서 생체 밖에서 주입한 mRNA를 통해 기능성 단백질을 형성함
52. mRNA: infection
감염성 질환의 항원 혹은 보조물질을 합성하는 mRNA를 주입하여 예방접종의 역할을 함
53. mRNA: cancer
종양관련 항원(tumor associated antigens)를 합성하는 mRNA를 외부에서 주입하여 암에 대한 면역반응을 일으킴
61. Aptamer: antagonist
3차원의 구조를 지닌 RNA로 특정 분자에 높은 친화력을 가져 결합하여 리간드-수용체 혹은 단백-단백 상호작용에 길항작용을 함
62. Aptamer: carrier
3차원의 구조를 지닌 RNA로 특정 수용체와 높은 친화력을 가져 다른 치료제들을 표적 세포나 조직으로 전달하는 역할을 함
70. saRNA
RNA-induced transcriptional activation(RITA) 복합체를 형성하여 표적 RNA의 촉진자(promoter)에 작용하여 전사의 활성화를 일으킴
80. CRISPR-Cas
표적 서열에 상보적으로 결합하는 crRNA와 cas-binding을 위한 tracrRNA로 구성된 single guide RNA(sgRNA)를 주입하여 cas 단백질이 표적 부위의 이중 나선 DNA를 갈라내며 표적 DNA 3' 말단의 PAM(protospacer adjacent motif)를 인식하여 이중 가닥 손상을 일으켜 유전자의 변형을 일으킴
